Salute
Anemia: un nuovo studio su un nuovo farmaco per curarla
Una combinazione di farmaci orali economici può essere in grado di trattare l’anemia che induce affaticamento causata da malattie croniche e infiammazione, suggerisce una nuova scoperta dalla University of Virginia School of Medicine.
L’anemia può causare grave affaticamento, scatenare mal di testa, vertigini, battito cardiaco rapido e sudorazione.
“Queste anemie non solo causano sintomi spiacevoli, ma sono anche associate a compromissione funzionale e durata di vita più breve”, ha dichiarato il ricercatore Dr. Adam Goldfarb, capo della Divisione di Patologia Sperimentale di UVA Health. “Gli svantaggi delle terapie attuali includono la loro spesa, la tendenza a perdere efficacia e il rischio di gravi effetti collaterali. Questo nuovo approccio terapeutico ha il potenziale per fornire un’alternativa a basso costo, altamente efficace e sicura”.
“Un ulteriore vantaggio sarebbe la sua facile applicabilità nelle aree con risorse limitate in tutto il mondo.”
Le persone con anemia hanno meno globuli rossi e meno emoglobina del normale. I globuli rossi trasportano ossigeno in tutto il corpo, mentre l’emoglobina è una proteina ricca di ferro nei globuli rossi che trasporta molecole di ossigeno.
Esistono diversi tipi di anemia, ma l’anemia delle malattie croniche e dell’infiammazione è innescata da una limitata consegna di ferro ai globuli ossei che fanno globuli rossi.
Goldfarb e i suoi colleghi inizialmente scoprirono che questa inadeguata disponibilità di ferro sconvolge un importante complesso di organi all’interno delle nostre cellule, chiamato apparato del Golgi. Questo organello multistrato, che ha la forma di una caramella a nastro, è responsabile del confezionamento di proteine e lipidi (grassi) vitali per le operazioni sane delle cellule.
I loro ulteriori studi identificano la fonte sottostante di questo problema come una rottura di minuscoli microtubuli, che forniscono impalcature critiche per l’assemblaggio Golgi e per i macchinari di trasporto intracellulare. È importante sottolineare che i ricercatori sono stati in grado di individuare il trigger per questa rottura del microtubulo come la perdita di una proteina, la ferritina, all’interno della cellula.
Conoscendo la causa principale di questi difetti cellulari, gli scienziati potrebbero personalizzare un approccio mirato per invertire il problema nei modelli di anemia dei topi. Dare ai topi di laboratorio una combinazione di due sostanze, isocitrato e fumarato, ha permesso il recupero della ferritina e la ricrescita dei microtubuli, consentendo la correzione a lungo termine dell’anemia causata dall’infiammazione.
Ciò suggerisce che un farmaco orale economico potrebbe un giorno aiutare anche i pazienti umani. Studi pilota su pazienti con anemia associata a malattia renale sono in fase di pianificazione avanzata.
“La necessità di nuove terapie per l’anemia è evidenziata dall’abbondanza di nuovi agenti attualmente in fase di primi studi clinici”, ha detto Goldfarb, del Dipartimento di Patologia dell’UVA. “Nel definire una nuova risposta cellulare di base, il nostro lavoro ha aperto le porte a una terapia sicura e semplice con un potenziale unico per l’accessibilità globale.”
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