Il Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell’Ema ha emesso parere positivo per l’autorizzazione all’immissione in commercio dello Zilucoplan nell’Unione Europea. Lo annuncia l’azienda biofarmaceutica multinazionale Ucb. Lo zilucoplan è una terapia aggiuntiva al trattamento standard della miastenia gravis generalizzata (gMG). Il parere positivo del Chmp è all’esame della Commissione Europea, il suo feedback è previsto entro la fine dell’anno. Nel dettaglio parliamo della Miastenia Gravis generalizzata e dello Zilucoplan.
Che cos’è la miastenia gravis generalizzata (gMG)
La miastenia gravis generalizzata è una patologia rara autoimmune, cronica, debilitante. Colpisce la giunzione neuromuscolare e causa perdita della funzione muscolare. In Italia esistono circa 12.000 pazienti che soffrono di Miastenia gravis. I sintomi più comuni della malattia sono: visione doppia, ptosi palpebrale, problemi alla masticazione e deglutizione. Altri sintomi sono difficoltà ad articolare il linguaggio, affaticamento muscolare cronico e disturbi respiratori, crisi respiratoria con necessità di ventilazione assistita.
Che cos’è lo Zilucoplan: farmaco alternativo ai trattamenti endovenosi
Lo Zilucoplan è il nuovo farmaco in fase sperimentale per trattare la miastenia gravis generalizzata. È un tipo di medicina chiamato “inibitore C5” che agisce contro il sistema immunitario del corpo. La cosa importante è che questo farmaco può essere somministrato da solo, una volta al giorno. Con un semplice iniezione sotto la pelle, quindi non è necessario andare in ospedale per riceverlo tramite un’infusione endovenosa.
Il medico capo dell’azienda UCB ha spiegato che finora le persone con miastenia gravis avevano accesso solo a trattamenti endovenosi, che potevano essere scomodi e richiedere molto tempo. Ma ora, con il parere positivo del comitato, questo nuovo farmaco potrebbe essere un grande aiuto per molte persone adulte che soffrono di miastenia gravis, sia in forme lievi che gravi, e che hanno gli anticorpi AChR.
Lo studio Raise di UCb ha pubblicato quest’anno, sulla rivista online The Lancet, le dimostrazioni sui benefici rapidi, consistenti e statisticamente significativi dell’uso di questo farmaco.
