Scienza
Prime editing: una nuova tecnica al servizio dell’ingegneria genetica
Un team di ricercatori statunitensi ha sviluppato una nuova tecnica di editing genetico – atta, cioè, a modificare il DNA. Questa metodologia – chiamata prime editing – promette di garantire una maggior precisione rispetto alla tradizionale CRISPR-Cas9, riducendo il rischio di errori.
Secondo gli autori dello studio, il prime editing potrebbe aprire la strada ad una nuova serie di trattamenti per le malattie genetiche, anche se ciò richiederà ulteriori sperimentazioni.
Il meccanismo CRISPR-Cas9
Nel 1993, il ricercatore spagnolo Francisco JM Mojica stava conducendo degli studi su alcuni microrganismi detti “Archea” – simili per aspetto ai batteri ma aventi alcune caratteristiche più vicine agli eucarioti.
Lo scienziato analizzò il DNA di questi esseri, notando la presenza di sequenze ripetute a intervalli regolari: le cosiddette “Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats” (CRISPR).
Dodici anni più tardi, lo stesso Mojica scoprì che alcune di queste sequenze provenivano da virus che avevano tentato di infettare l’organismo impiantando il proprio DNA per riprodursi. Il microbiologo arrivò così alla conclusione che svolgessero un ruolo nella risposta immunitaria.
Si tratta di un meccanismo semplice ma efficace.
La cellula produce una copia della regione CRISPR sotto forma di filamento di RNA che, in seguito, si lega ad un enzima chiamato Cas9. Questo complesso è in grado di riconoscere eventuali molecole di DNA estraneo ed eliminarle immediatamente.
Lo stesso procedimento è alla base di una tecnica di editing genetico oggi largamente utilizzata grazie alla sua elevata efficienza e semplicità. Tale metodologia impiega l’enzima Cas9 per individuare una specifica porzione di DNA ed “aprire” la molecola in corrispondenza di quest’ultima. Così, gli scienziati possono procedere a modificare il genoma dell’organismo.
Il prime editing
Nonostante la CRISPR-Cas9 offra numerosi vantaggi rispetto alle tecniche precedenti, non è esente da difetti. In particolare, comporta il taglio di entrambi i filamenti di DNA che dovranno essere riparati dalla cellula stessa. Tale procedimento può portare ad errori con effetti potenzialmente dannosi sull’organismo.
Recentemente, un gruppo di ricercatori ha inventato una nuova tecnica – chiamata prime editing – caratterizzata da una maggior precisione. Essa, utilizza una versione modificata del Cas9 che si limita a tagliare un singolo filamento di DNA. In seguito, un altro enzima sostituisce la porzione rimossa con quella voluta dagli scienziati.
A questo punto, il filamento non modificato viene tagliato in modo da indurre la cellula a riparare il “danno” replicando la porzione modificata.
Sebbene il prime editing non possa rimpiazzare completamente il CRISPR-Cas9, rappresenta comunque una valida alternativa grazie alla sua notevole versatilità. Infatti, può essere impiegato per sostituire singole basi oppure per aggiungere o rimuovere sequenze più lunghe, il tutto con una bassa percentuale di errore.
Secondo i ricercatori, questa tecnica è teoricamente in grado di correggere quasi il 90% delle mutazioni genetiche associate a malattie. Tuttavia, saranno necessari ulteriori e approfonditi studi per verificare le effettive applicazioni in ambito medico.
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